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共同探讨细胞与基因治疗的热点话题
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细胞治疗是利用患者自体或异体某些具有特定功能的细胞对组织、器官进行修复的治疗方法。广泛用于血液病、心血管病、糖尿病、骨髓移植、晚期肝硬化、股骨头坏死、恶性肿瘤等疾病。该治疗方法与传统的小分子药物和蛋白药物相比最大的特点是利用活细胞作为药物来治疗疾病,具有复杂性和可调节性等特征。
将细胞作为药物具有以下优点: (1)选择性高,细胞药物能感知复杂的人体内环境,只在特定的环境中激活,以发挥相应功能,这意味着可以更大程度上限制药物的副作用; (2)局部浓度高,人体代谢、药物效应动力学和药物代谢动力学决定了分子药物靶向性较低,它不只在病变组织或细胞内分布,而且分布于整个机体组织,这通常会造成严重的脱靶效应,而细胞药物的优势在于可主动迁移到靶组织或靶细胞内发挥作用; (3)更加个性化,由于个体差异,目前很难控制每个患者小分子药物的使用剂量,但在细胞治疗中,可应用合成生物学设计基因开关控制药物的合成或释放,也可以根据临床需要设计不同细胞药物以治疗更多疾病。 中国在细胞治疗领域的基础研究位列世界前列,一些领先企业正在积极进行相关技术的研发,加紧全产业链的布局。如今,我国的细胞治疗产业正处于成功商业化和临床受益的爆发点。 丹瑞核心产品Provenge细胞治疗流程 细胞治疗技术的发展现状 干细胞治疗技术: 随着干细胞监管政策的逐渐明朗和科研投入的不断增加,我国干细胞产业近年来发展迅猛,形成上游干细胞采集和存储、中游干细胞技术及药物研发、下游干细胞移植治疗构成的完整产业链。目前,国内领先企业已经与医院、科研机构等展开大量的合作,共同推进干细胞从基础科研到临床应用的快速转化。据国内专家预测,未来5年,我国干细胞市场规模增速将达到45%左右。 肿瘤免疫细胞治疗技术 我国在CD19、BCMA等靶点的科研临床进展上全球领先。除了炙手可热的CAR-T疗法外,CAR-NK技术的研发正在国内外悄悄兴起。和T细胞相比,NK细胞对肿瘤的杀伤力更强,免疫原性更低。经过Car结构修饰后的NK细胞,也能够高效的识别肿瘤细胞,并通过释放杀伤介质、诱导细胞凋亡等多种手段杀伤肿瘤细胞。 丹瑞Provenge细胞治疗原理 细胞治疗的展望 我国的细胞治疗拥有广阔的应用市场和深厚的科研积淀,同时还拥有中央和地方不断出台的利好政策支持,发展动力强劲。然而,要真正实现细胞治疗产业的快速发展,造福人类健康还需要很长的一段路要走。一方面,国家要继续加大基础研究的投入,创造良好的科研环境,培育和吸引国际一流人才;另一方面,还需要企业加大研发力度,突破细胞治疗的核心技术,打造先进的自动化、工业化的细胞生产工艺体系;同时,相关行业主管部门也要对细胞治疗的政策法规进行进一步的细化和完善,引导行业良性有序发展。 相信随着我国多个细胞治疗项目的转化落地,我国的细胞治疗产业将会迎来一个发展高潮,广大患者也将很快能够享受到细胞治疗新技术成果。 扫描二维码 关注我们 丹瑞生物 细胞治疗的先驱者